Niekomercyjne badania kliniczne – jak przebiegają, dla kogo są przeznaczone, jak można z nich skorzystać oraz jaką rolę odgrywa w tym Agencja Badań Medycznych? Na te Pytania odpowie nam prof. dr hab. n. med. Anna Raciborska, specjalista w dziedzinie pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej.
Beata Borucka: Pani Profesor, termin „badania kliniczne” dość często pojawia się w mediach i to nie tylko medycznych. Używamy tego zwrotu dosyć swobodnie, a ja bym chciała dowiedzieć się więcej na temat prawidłowego rozumienia tego pojęcia. Jak zatem wygląda proces powstawania nowego leku, zwany badaniami klinicznymi?
Anna Raciborska: Przede wszystkim musimy sobie zdać sprawę, że jest on długi i podzielony na etapy. Na samym początku przeprowadza się część laboratoryjną, która może trwać do kilku lat. Następnie realizowane są badania przedkliniczne, które także trwają nawet do kilku lat. Statystycznie, z 5000 wstępnych cząsteczek, które testujemy jako potencjalne leki, tylko 5 przejdzie do kolejnego etapu i my będziemy mogli zastosować je u pacjentów właśnie w badaniach klinicznych.
Należy pamiętać, że na etapie badań przedklinicznych wielokierunkowo testuje się toksyczność preparatu. Jeżeli więc pacjent dostaje lek już we wczesnych fazach badań klinicznych, to on jest sprawdzony na bazowym poziomie i jest to stosunkowo bezpieczne dla pacjenta. Po pozytywnych badaniach przedklinicznych, preparat wchodzi w etap badań klinicznych. Mamy cztery główne fazy badań klinicznych. W pierwszej fazie zazwyczaj biorą udział zdrowi ochotnicy lub, w niektórych dziedzinach jak np. w onkologii, prowadzimy je już na pacjentach, którzy cierpią na konkretne schorzenia. W tej fazie badań podajemy badany produkt leczniczy i obserwujemy, jaka jest maksymalna tolerowana dawka i gdzie jest ten poziom bezpieczeństwa danej substancji. Jeżeli z tej fazy badań dana substancja wyjdzie obronną ręką, a jest to mniej więcej 70 cząstek na 100, badania są kontynuowane w drugiej fazie. Podczas jej trwania bada się skuteczność i oczywiście zawsze bezpieczeństwo danej substancji w określonym schorzeniu. Tutaj bardzo często są prowadzone takie badania, podczas których podaje się w jednej grupie pacjentów substancję badaną, w drugiej terapię standardową w danym schorzeniu lub placebo. Często ani pacjent, ani my lekarze nie wiemy, która substancja jest przyjmowana przez danego pacjenta. (red. tzw. zaślepienie – pomaga w obiektywnej ocenie wyników badań). Do kolejnej, trzeciej fazy przechodzi również około 70% badanych substancji.
Beata Borucka: Czyli matematycznie rzecz biorąc jak wygląda teraz liczba substancji, które przechodzą do kolejnej fazy?
Anna Raciborska: Z początkowych 5000 nowych cząstek mieliśmy pięć cząstek w badaniach przedklinicznych, z których ok. dwie i pół, trzy weszły do trzeciej fazy badań. Tutaj sprawdzamy, jakie jest bezpieczeństwo i skuteczność w danym rozpoznaniu. Potwierdzamy to, co zbadaliśmy w pierwszych dwóch fazach. I tu już możemy myśleć o warunkowej rejestracji leku, substancja badana staje się lekiem. Po pozytywnym zakończeniu tego etapu lek jest rejestrowany i wchodzi w czwartą fazę badań klinicznych, gdzie sprawdzamy już wszystko, co jest możliwe. Faza ta trwa długo – właściwie tyle, ile dana substancja jest na rynku. Należy pamiętać, że od samego początku badań już klinicznych, czyli od pierwszej fazy do rejestracji produktu, może minąć nawet osiem lat. Niestety, dla pacjenta, który jest chory, 8 lat to jest bardzo długo.
Beata Borucka: Czyli leki będące w fazie badań klinicznych są często taką jeszcze jedną iskrą nadziei dla ciężko chorych osób?
Anna Raciborska: Zdecydowanie. Badania kliniczne są nadzieją na to, żeby pacjent był zdrowy i są nadzieją dla pacjentów, u których znane, standardowe terapie nie przynoszą rezultatu.
Beata Borucka: Pani profesor, przy Ministerstwie Zdrowia powstała niedawno specjalna jednostka – Agencja Badań Medycznych. Jaki jest cel jej utworzenia i czemu ma służyć?
Anna Raciborska: Jeszcze niedawno w Polsce były prowadzone przede wszystkim badania komercyjne, czyli badania prowadzone przez firmy farmaceutyczne. Były one zainteresowane wprowadzaniem takich substancji na rynek, które przynoszą zysk firmie. Niestety, w onkologii bardzo wiele chorób jest chorobami rzadkimi albo ultrarzadkimi. Należy pamiętać, że nie każde rozpoznanie leczy się tak samo, czyli inaczej będziemy leczyli nowotwór kości, inaczej nowotwór piersi, a jeszcze inaczej nowotwór języka. Jeśli nawet zsumujemy je razem i jest ich aż ok. 160 tysięcy (red.- 160 tys. zachorowań rocznie), to gdy podzielimy je na konkretne, poszczególne rozpoznania, to tych pacjentów z danym rozpoznaniem tak naprawdę nie jest dużo. I niestety firmy komercyjne często nie były zainteresowane rozwojem nowych cząstek w tych rzadkich rozpoznaniach.
Agencja Badań Medycznych umożliwia i daje szansę na rozwój badań w kierunku tak zwanych chorób rzadkich i ultrarzadkich. To dotyczy wielu dziedzin onkologii, ale nie tylko onkologii, bo też wielu innych chorób. Dodatkowo istnienie Agencji Badań Medycznych daje możliwość wykonywania nie tylko rzetelnych badań, lecz także pozwala na prace nad nowymi substancjami i cząsteczkami. To szansa dla wielu pacjentów, dla których tej nadziei tak naprawdę nie było. Dzięki Agencji Badań Medycznych pacjenci, którzy nie mieli możliwości otrzymania leczenia, bo chorowali na chorobę rzadką, mają szansę na to, żeby otrzymać leczenie na odpowiednim etapie i pod właściwym nadzorem. Co warte podkreślenia – przed otwarciem Agencji Badań Medycznych badania niekomercyjne stanowiły niewielki odsetek wszystkich badań prowadzonych w Polsce. Obecnie, zgodnie z raportem przygotowanym przez Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPL), w 2021 roku złożono 685 wniosków o rozpoczęcie badania klinicznego produktu leczniczego, z czego 41 dotyczyło badań niekomercyjnych. Wcześniej, wg statystyk ww. urzędu w 2011 r. zarejestrowano jedynie 3 badania niekomercyjne, a w 2019 r. 15 badań niekomercyjnych, co stanowiło 2,5% wszystkich badań.
Beata Borucka: Rozumiem, że dzięki temu, że powstała Agencja Badań Medycznych pacjenci, którzy mają choroby rzadkie mają szansę otrzymać lek na swoją chorobę oraz być przy tym rzetelnie zbadanym. A jak wygląda bezpieczeństwo pacjenta oraz jego zabezpieczenie przed ewentualnymi powikłaniami?
Anna Raciborska: Przede wszystkim pacjent, który dostaje taką nową cząstkę i uczestniczy w badaniu klinicznym jest ubezpieczony, podobnie jak ośrodek, w którym toczy się badanie. Każde badanie, które jest prowadzone, jest oceniane i monitorowane w rzetelny sposób, przede wszystkim przez Komisję Bioetyczną i URPL. Nadzorowane jest głównie to czy badanie pacjentowi nie zaszkodzi, czy jest zaprojektowane w bezpieczny sposób i czy ten eksperyment medyczny jest prowadzony zgodnie z zasadami międzynarodowymi, tzw. GCP. W Polsce ośrodki, które zajmują się realizacją badań klinicznych są także sprawdzane. Monitoringowi podlega przede wszystkim to, czy na każdym etapie włączenia pacjenta do badania są przestrzegane ogólnoświatowe międzynarodowe zasady opieki nad pacjentem. To oznacza, że każdy pacjent, który jest włączony do badania klinicznego ma zapewnioną rzetelną opiekę oraz czas i dostęp do informacji, czyli może pójść i porozmawiać z lekarzem o tym badaniu w każdej chwili. Należy jednak pamiętać, że z każdym badaniem wiąże się ryzyko i nie ma substancji, której stosowanie jest zupełnie pozbawione możliwości wystąpienia działań niepożądanych.
Beata Borucka: To jest jasne, że każda substancja, która wnika do naszego organizmu, trafia nie tylko tam, gdzie byśmy chcieli, ale jest dystrybuowana do wszystkich narządów, gdzie powoduje, czasami niechciane skutki, prawda?
Anna Raciborska: Ja zawsze mówię pacjentom, którzy do nas przychodzą i pytają o potencjalną toksyczność leku: „proszę iść do apteki wziąć lek bez recepty i przeczytać dowolną ChPL, czyli charakterystykę produktu leczniczego”. Nie ma substancji, która wyłącznie pomaga, bez żadnych skutków ubocznych. Istotna jest równowaga między działaniem korzystnym, a ryzykiem skutków ubocznych oceniana przez Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Pacjent, który uczestniczy w badaniu, nawet jeżeli jest to badanie niekomercyjne, bo takie badania finansuje Agencja Badań Medycznych, jest ubezpieczony, jest poddany procedurom medycznym, które go chronią i są niezbędne do tego, żeby zminimalizować ryzyko toksyczności.
Beata Borucka: Czy badania dotyczą osób w każdym wieku, czyli dzieci, dorośli i osoby w podeszłym wieku, czy jest jakaś kwalifikacja?
Anna Raciborska: Badania mogą być prowadzone z udziałem osób w każdej grupie wiekowej, zarówno dzieci, jak i osób dorosłych. Pacjent zawsze może się zgłosić do ośrodka badań klinicznych, do głównego badacza. Nie oznacza to jednak, że będzie on zakwalifikowany do badania.
Beata Borucka: Jakie ośrodki realizują takie badania?
Anna Raciborska: Badania takie realizują jednostki, które mają uznany status i leczą pacjentów z danym rozpoznaniem. Są to miejsca z kompetentną kadrą medyczną mającą doświadczenie w prowadzeniu takich badań oraz z odpowiednim sprzętem i warunkami do właściwej realizacji tychże badań.
Beata Borucka: Bardzo dziękuję za rozmowę i życzę sukcesów w prowadzonych badaniach.
Więcej informacji znajdziecie na stronie Agencji Badań Medycznych www.abm.gov.pl
Rozmowa została przeprowadzona w ramach kampanii społecznej, realizowanej przez Agencję Badań Medycznych, finansowanej ze środków Ministra Zdrowia
